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Safety and efficacy have been shown in a phase 1 dose-escalation study involving a unilateral subretinal injection of a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector containing the RPE65 gene (AAV2-hRPE65v2) in individuals with inherited retinal dystrophy caused by RPE65 mutations. This finding, along with the bilateral nature of the disease and intended use in treatment, prompted us to determine the safety of administration of AAV2-hRPE65v2 to the contralateral eye in patients enrolled in the phase 1 study.
Safety and durability of effect of contralateral-eye administration of AAV2 gene therapy in patients with childhood-onset blindness caused by RPE65 mutations: a follow-on phase 1 trial / Bennett, J., Wellman, J., Marshall, K.A., Mccague, S., Ashtari, M., DiStefano Pappas, J., Elci, O.U., Chung, D.C., Sun, J., Wright, J.F., Cross, D.R., Aravand, P., Cyckowski, L.L., Bennicelli, J.L., Mingozzi, F., Auricchio, A., Pierce, E.A., Ruggiero, J., Leroy, B.P., Simonelli, F., et al.. - In: THE LANCET. - ISSN 0140-6736. - 388:10045(2016), pp. 661-72-672. [10.1016/S0140-6736(16)30371-3]
Safety and durability of effect of contralateral-eye administration of AAV2 gene therapy in patients with childhood-onset blindness caused by RPE65 mutations: a follow-on phase 1 trial
Bennett, Jean;Wellman, Jennifer;Marshall, Kathleen A;Mccague, Sarah;Ashtari, Manzar;DiStefano Pappas, Julie;Elci, Okan U;Chung, Daniel C;Sun, Junwei;Wright, J. Fraser;Cross, Dominique R;Aravand, Puya;Cyckowski, Laura L;Bennicelli, Jeannette L;Mingozzi, Federico;AURICCHIO, ALBERTO;Pierce, Eric A;Ruggiero, Jason;Leroy, Bart P;Simonelli, Francesca;High, Katherine A;Maguire, Albert M.
2016
Abstract
Safety and efficacy have been shown in a phase 1 dose-escalation study involving a unilateral subretinal injection of a recombinant adeno-associated virus (AAV) vector containing the RPE65 gene (AAV2-hRPE65v2) in individuals with inherited retinal dystrophy caused by RPE65 mutations. This finding, along with the bilateral nature of the disease and intended use in treatment, prompted us to determine the safety of administration of AAV2-hRPE65v2 to the contralateral eye in patients enrolled in the phase 1 study.
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simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2023-2025 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
La presente simulazione è stata realizzata sulla base delle specifiche raccolte sul tavolo ER del Focus Group IRIS coordinato dall’Università di Modena e Reggio Emilia e delle regole riportate nel DM 589/2018 e allegata Tabella A. Cineca, l’Università di Modena e Reggio Emilia e il Focus Group IRIS non si assumono alcuna responsabilità in merito all’uso che il diretto interessato o terzi faranno della simulazione. Si specifica inoltre che la simulazione contiene calcoli effettuati con dati e algoritmi di pubblico dominio e deve quindi essere considerata come un mero ausilio al calcolo svolgibile manualmente o con strumenti equivalenti.
