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Gene therapy of inherited retinal degenerations: prospects and challenges. 1.1 Articolo in rivista 2015 Trapani, I; Banfi, S; Simonelli, F; Surace, Enrico Maria; Auricchio, Alberto
Transdermal spinal catheter placement in piglets: Description and validation of the technique. 1.1 Articolo in rivista 2015 Lambertini, C; Ventrella, D; Barone, F; Sorrentino, Nc; Dondi, F; Fraldi, Alessandro; Giunti, M; Surace, Enrico Maria; Bacci, Ml; Romagnoli, N.
Artificial DNA-binding proteins and uses thereof 6.1 Brevetto 2014 Surace, Enrico Maria
Access to cerebrospinal fluid in piglets via the cisterna magna: Optimization and description of the technique 1.1 Articolo in rivista 2014 Romagnoli, Noemi; Ventrella, Domenico; Giunti, Massimo; Dondi, Francesco; Sorrentino, Nicolina C.; Fraldi, Alessandro; Surace, Enrico Maria; Bacci, Maria L.
Three-year follow-up after unilateral subretinal delivery of adeno-associated virus in patients with Leber congenital Amaurosis type 2. 1.1 Articolo in rivista 2013 Testa, F; Maguire, Am; Rossi, S; Pierce, Ea; Melillo, P; Marshall, K; Banfi, S; Surace, Enrico Maria; Sun, J; Acerra, C; Wright, Jf; Wellman, J; High, Ka; Auricchio, Alberto; Bennett, J; Simonelli, F.
Combined rod and cone transduction by AAV2/8. 1.1 Articolo in rivista 2013 Manfredi, A; Marrocco, E; Puppo, A; Cesi, G; Sommella, A; Della Corte, M; Rossi, S; Giunti, M; Craft, Cm; Bacci, Ml; Simonelli, F; Surace, Enrico Maria; Auricchio, Alberto
Recombinant vectors based on porcine adeno-associated viral serotypes transduce the murine and pig retina. 1.1 Articolo in rivista 2013 Puppo, A; Bello, A; Manfredi, A; Cesi, G; Marrocco, E; Della Corte, M; Rossi, S; Giunti, M; Bacci, Ml; Simonelli, F; Surace, Enrico Maria; Kobinger, Gp; Auricchio, Alberto
Correlation betwen photoreceptor layer integrity and visual function in patients with Stargardt Disease:implication for gene therapy 1.1 Articolo in rivista 2012 F., Testa; S., Rossi; A., Sodi; I., Passerini; V., Di Iorio; M., Della Corte; S., Banfi; Surace, Enrico Maria; U., Menchini; Auricchio, Alberto; F., Simonelli
The long noncoding RNA Vax2os1 controls the cell cycle progression of photoreceptor progenitors in the mouse retina. 1.1 Articolo in rivista 2012 Meola, N; Pizzo, M; Alfano, G; Surace, Enrico Maria; Banfi, S.
TOWARDS CLINICAL TRIALS FOR AAV-MEDIATED EYE- AND LIVER - DIRECT GENE THERAPY TRANSLATION AAV 8.07 Progetti di Ricerca Finanziati 2011 Auricchio, Alberto; Surace, Enrico Maria; BRUNETTI PIERRI, Nicola
Evaluation of italian patients with Leber Congenital Amaurosis due to AIPL1 mutations highlights the potential applicability of gene therapy 1.1 Articolo in rivista 2011 F., Testa; Surace, Enrico Maria; S., Rossi; E., Marrocco; A., Gargiulo; V., Di Iorio; C., Ziviello; A., Nesti; S., Fecarotta; M. L., Bacci; M., Giunti; M. D., Corte; S., Banfi; Auricchio, Alberto; F., Simonelli
AAV-mediated photoreceptor transduction of the pig cone-enriched retina 1.1 Articolo in rivista 2011 C., Mussolino; M., Della Corte; S., Rossi; F., Viola; U., Di Vicino; E., Marrocco; S., Neglia; M., Doria; F., Testa; R., Giovannoni; M., Crasta; M., Giunti; E., Villani; M., Lavitrano; M. L., Bacci; R., Ratiglia; F., Simonelli; Auricchio, Alberto; Surace, Enrico Maria
Molecular and clinical characterization of albinism in a large cohort of Italian patients. 1.1 Articolo in rivista 2011 Gargiulo, A; Testa, F; Rossi, S; Di Iorio, V; Fecarotta, S; DE BERARDINIS, Teresa; Iovine, A; Magli, A; Signorini, S; Fazzi, E; Galantuomo, Ms; Fossarello, M; Montefusco, S; Ciccodicola, A; Neri, A; Macaluso, C; Simonelli, F; Surace, Enrico Maria
Zinc-finger-based transcriptional repression of rhodopsin in a model of dominant retinitis pigmentosa 1.1 Articolo in rivista 2011 C., Mussolino; D., Sanges; E., Marrocco; C., Bonetti; U., Di Vicino; V., Marigo; Auricchio, Alberto; G., Meroni; Surace, Enrico Maria
Non-erythropoietic erythropoietin derivatives protect from light-induced and genetic photoreceptor degeneration. 1.1 Articolo in rivista 2011 P., Colella; C., Iodice; U., Di Vicino; I., Annunziata; Surace, Enrico Maria; Auricchio, Alberto
Efficacy of a combined intracerebral and systemic gene delivery approach for the treatment of a severe lysosomal storage disorder. 1.1 Articolo in rivista 2011 Spampanato, C; De Leonibus, E; Dama, P; Gargiulo, A; Fraldi, Alessandro; Sorrentino, Nc; Russo, F; Nusco, E; Auricchio, Alberto; Surace, Enrico Maria; Ballabio, Andrea
GENE THERAPY FOR LEBER'S CONGENITAL AMAUROSIS IS SAFE AND EFFECTIVE 1.5 YEARS AFTER VECTOR ADMINISTRATION 1.1 Articolo in rivista 2010 F., Simonelli; A. M., Maguire; F., Testa; E. A., Pierce; F., Mingozzi; J. L., Bennicelli; S., Rossi; K., Marshall; S., Banfi; Surace, Enrico Maria; J., Sun; T. M., Redmond; X., Zhu; K. S., Scindler; G. S., Ying; C., Ziviello; C., Acerra; J. F., Wright; J. W., Mcdonnell; K. A., High; J., Bennett; Auricchio, Alberto
Gene therapy for Leber's congenital amaurosis is safe and effective through 1.5 years after vector administration. 1.1 Articolo in rivista 2010 Simonelli, F; Maguire, Am; Testa, F; Pierce, Ea; Mingozzi, F; Bennicelli, Jl; Rossi, S; Marshall, K; Banfi, S; Surace, Enrico Maria; Sun, J; Redmond, Tm; Zhu, X; Shindler, Ks; Ying, Gs; Ziviello, C; Acerra, C; Wright, Jf; Mcdonnell, Jw; High, Ka; Bennett, J; Auricchio, Alberto
Mouse embryonic retina delivers information controlling cortical neurogenesis. 1.1 Articolo in rivista 2010 Bonetti, C; Surace, Enrico Maria
Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial. 1.1 Articolo in rivista 2009 Maguire, Am; High, Ka; Auricchio, Alberto; Wright, Jf; Pierce, Ea; Testa, F; Mingozzi, F; Bennicelli, Jl; Ying, Gs; Rossi, S; Fulton, A; Marshall, Ka; Banfi, S; Chung, Dc; Morgan, Ji; Hauck, B; Zelenaia, O; Zhu, X; Raffini, L; Coppieters, F; De Baere, E; Shindler, Ks; Volpe, Nj; Surace, Enrico Maria; Acerra, C; Lyubarsky, A; Redmond, Tm; Stone, E; Sun, J; Mcdonnell, Jw; Leroy, Bp; Simonelli, F; Bennett, J.
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