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Gene therapy of Sanfilippo type B syndrome using a lentiviral vector 4.2 Abstract in Atti di convegno 2003 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI NAPOLI, D.; Castaldo, S.; Gonzalez, E.; Gargiulo, N.; DE FELICE, M.; Mithbaokar, P.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Analysis of Sanfilippo A gene mutations in a large pedigree. 1.1 Articolo in rivista 2003 DI NATALE, P.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI DOMENICO, C.; Daniele, A.; DIONISI VICI, C.; Bartuli, A.
In vitro gene therapy of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vectors 1.1 Articolo in rivista 2002 DI NATALE, P.; DI DOMENICO, C.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Lombardo, A.; Follenzi, A.; Naldini, L.
Correction of mucopolysaccharidosis type IIIB fibroblasts by lentiviral vector-mediated gene transfer 1.1 Articolo in rivista 2002 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Follenzi, A.; Vanacore, B.; DI DOMENICO, C.; Naldini, L.; DI NATALE, P.
Mucopolysaccharidoses types I and IIIB: gene therapy by lentiviral vectors 4.2 Abstract in Atti di convegno 2002 DI NATALE, Paola; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI DOMENICO, C.; Follenzi, A.; Naldini, L.
Vettori lentivirali come strumenti per la terapia genica delle mucopolisaccaridosi I e IIIB 4.2 Abstract in Atti di convegno 2002 DI DOMENICO, C.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Vanacore, B.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Gene therapy for mucopolysaccharidosis type I and type IIIB by lentiviral vectors 4.2 Abstract in Atti di convegno 2002 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI DOMENICO, C.; Vanacore, B.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Uptake of recombinant iduronate-2-sulfatase into neuronal and glial cells in vitro 1.1 Articolo in rivista 2002 Daniele, A.; Tomanin, R.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Zacchello, F.; Scarpa, M.; DI NATALE, P.
The effect of four mutations on the expression of iduronate-2-sulfatase in mucopolysaccharidosis type II 1.1 Articolo in rivista 2001 Bonuccelli, G.; DI NATALE, P.; Corsolini, F.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Regis, S.; Filocamo, M.
Extraneurologic symptoms as presenting signs of Sanfilippo Disease 1.1 Articolo in rivista 2001 Barone, R.; Fiumara, A.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI NATALE, P.; Pavone, L.
Treatment of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vector transducing the human alfa-L-iduronidase gene 4.2 Abstract in Atti di convegno 2001 DI DOMENICO, C.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Vanacore, B.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Trasferimento mediato da lentivirus del cDNA umano per l'enzima NAGLU in fibroblasti di pazienti con mucopolisaccaridosi IIIB 4.2 Abstract in Atti di convegno 2001 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Vanacore, B.; DI DOMENICO, C.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Lentiviral vectors-mediated gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB 4.2 Abstract in Atti di convegno 2001 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Vanacore, B.; DI DOMENICO, C.; Follenzi, A.; Naldini, L.; DI NATALE, Paola
Expression of five iduronate-2-sulfatase site-directed mutations 1.1 Articolo in rivista 2000 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Daniele, A.; Balzano, N.; DI NATALE, P.
Molecular defects in the alfa-N-acetylglucosaminidase gene in Italian Sanfilippo B patients 1.1 Articolo in rivista 2000 Tessitore, A.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI DOMENICO, C.; Filocamo, M.; Gatti, R.; DI NATALE, P.
Heparan N-sulfatase gene: two novel mutations and transient expression of fifteen defects. 1.1 Articolo in rivista 2000 Esposito, S.; Balzano, N.; Daniele, A.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Perkins, K.; Weber, B.; Hopwood, J. J.; DI NATALE, P.
Molecular defects in the alfa-N-acetylglucosaminidase gene 4.2 Abstract in Atti di convegno 2000 Tessitore, A.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI DOMENICO, C.; Filocamo, M.; Gatti, R.; DI NATALE, Paola
Mucopolysaccharidoses: from gene defect to protein expression 4.2 Abstract in Atti di convegno 2000 DI NATALE, Paola; Daniele, A.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Esposito, S.; Balzano, N.; Tessitore, A.; DI DOMENICO, C.; Vanacore, B.; Hopwood, J. J.
Identificazione e caratterizzazione di mutazioni sul gene per l'alfa-N-acetilglucosaminidasi 4.2 Abstract in Atti di convegno 2000 Tessitore, A.; DI DOMENICO, C.; Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; DI NATALE, Paola
Maroteaux-Lamy syndrome: five novel mutations and their structural localization 1.1 Articolo in rivista 1999 Villani, GUGLIELMO ROSARIO DOMENI; Balzano, N.; Vitale, D.; Saviano, M.; Pavone, Vincenzo; DI NATALE, P.
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