Crohn's disease-related inflammation is characterized by reduced activity of the immunosuppressive cytokine transforming growth factor β1 (TGF-β1) due to high levels of SMAD7, an inhibitor of TGF-β1 signaling. Preclinical studies and a phase 1 study have shown that an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, mongersen, targets ileal and colonic SMAD7.

Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease / Monteleone, G., Neurath, M.F., Ardizzone, S., Di Sabatino, A., Fantini, M.C., Castiglione, F., Scribano, M.L., Armuzzi, A., Caprioli, F., Sturniolo, G.C., Rogai, F., Vecchi, M., Atreya, R., Bossa, F., Onali, S., Fichera, M., Corazza, G.R., Biancone, L., Savarino, V., Pica, R., et al.. - In: THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE. - ISSN 0028-4793. - 372:12(2015), pp. 1104-1113. [10.1056/NEJMoa1407250]

Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease

CASTIGLIONE, FABIANA;
2015

Abstract

Crohn's disease-related inflammation is characterized by reduced activity of the immunosuppressive cytokine transforming growth factor β1 (TGF-β1) due to high levels of SMAD7, an inhibitor of TGF-β1 signaling. Preclinical studies and a phase 1 study have shown that an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, mongersen, targets ileal and colonic SMAD7.
2015
Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease / Monteleone, G., Neurath, M.F., Ardizzone, S., Di Sabatino, A., Fantini, M.C., Castiglione, F., Scribano, M.L., Armuzzi, A., Caprioli, F., Sturniolo, G.C., Rogai, F., Vecchi, M., Atreya, R., Bossa, F., Onali, S., Fichera, M., Corazza, G.R., Biancone, L., Savarino, V., Pica, R., et al.. - In: THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE. - ISSN 0028-4793. - 372:12(2015), pp. 1104-1113. [10.1056/NEJMoa1407250]
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