Attenzione: i dati modificati non sono ancora stati salvati. Per confermare inserimenti o cancellazioni di voci è necessario confermare con il tasto SALVA/INSERISCI in fondo alla pagina
IRIS
: In this study, we collected real-world evidence on the use of pegcetacoplan among 22 Italian patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria showing suboptimal response to anti-C5 treatments eculizumab and ravulizumab. Most patients exhibited a complete or good response as per the criteria of the European Bone Marrow Transplant group (Risitano et al. Front Immunol 2019) and median haemoglobin improvement from baseline was +3.6 g/dL. During the 6-month follow-up, 27% of patients displayed a breakthrough haemolytic event mainly managed with supportive treatment. No thromboses occurred.
Real‐world evidence of pegcetacoplan in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A nationwide Italian study / Metafuni, E., Brioschi, F.A., Patriarca, A., Leoni, C., Battipaglia, G., Carlino, D., Condorelli, A., Di Giacomo, V., Marktel, S., Marzilli, M.A., Miglino, M., Oliva, E.N., Sau, A., Ricco, A., Sanpaolo, G., Trolese, A., Iori, A.P., Sica, S., Barcellini, W., Fattizzo, B.. - In: BRITISH JOURNAL OF HAEMATOLOGY. - ISSN 0007-1048. - 206:4(2025), pp. 1246-1249. [10.1111/bjh.20025]
Real‐world evidence of pegcetacoplan in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A nationwide Italian study
Metafuni, Elisabetta;Brioschi, Filippo Achille;Patriarca, Andrea;Leoni, Claudia;Battipaglia, Giorgia;Carlino, Daniela;Condorelli, Annalisa;Di Giacomo, Valeria;Marktel, Sarah;Marzilli, Maria Antonietta;Miglino, Maurizio;Oliva, Esther Natalie;Sau, Antonella;Ricco, Alessandra;Sanpaolo, Grazia;Trolese, Annarita;Iori, Anna Paola;Sica, Simona;Barcellini, Wilma;Fattizzo, Bruno
2025
Abstract
: In this study, we collected real-world evidence on the use of pegcetacoplan among 22 Italian patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria showing suboptimal response to anti-C5 treatments eculizumab and ravulizumab. Most patients exhibited a complete or good response as per the criteria of the European Bone Marrow Transplant group (Risitano et al. Front Immunol 2019) and median haemoglobin improvement from baseline was +3.6 g/dL. During the 6-month follow-up, 27% of patients displayed a breakthrough haemolytic event mainly managed with supportive treatment. No thromboses occurred.
Real‐world evidence of pegcetacoplan in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A nationwide Italian study / Metafuni, E., Brioschi, F.A., Patriarca, A., Leoni, C., Battipaglia, G., Carlino, D., Condorelli, A., Di Giacomo, V., Marktel, S., Marzilli, M.A., Miglino, M., Oliva, E.N., Sau, A., Ricco, A., Sanpaolo, G., Trolese, A., Iori, A.P., Sica, S., Barcellini, W., Fattizzo, B.. - In: BRITISH JOURNAL OF HAEMATOLOGY. - ISSN 0007-1048. - 206:4(2025), pp. 1246-1249. [10.1111/bjh.20025]
I documenti in IRIS sono protetti da copyright e tutti i diritti sono riservati, salvo diversa indicazione.
Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/11588/1009662
Citazioni
ND
5
5
social impact
Conferma cancellazione
Sei sicuro che questo prodotto debba essere cancellato?
simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2023-2025 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
La presente simulazione è stata realizzata sulla base delle specifiche raccolte sul tavolo ER del Focus Group IRIS coordinato dall’Università di Modena e Reggio Emilia e delle regole riportate nel DM 589/2018 e allegata Tabella A. Cineca, l’Università di Modena e Reggio Emilia e il Focus Group IRIS non si assumono alcuna responsabilità in merito all’uso che il diretto interessato o terzi faranno della simulazione. Si specifica inoltre che la simulazione contiene calcoli effettuati con dati e algoritmi di pubblico dominio e deve quindi essere considerata come un mero ausilio al calcolo svolgibile manualmente o con strumenti equivalenti.
