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Safe and effective liver-directed AAV-mediated homology-independent targeted integration in mouse models of inherited diseases 1.1 Articolo in rivista 2024 Esposito, Federica; Dell'Aquila, Fabio; Rhiel, Manuel; Auricchio, Stefano; Chmielewski, Kay Ole; Andrieux, Geoffroy; Ferla, Rita; Horrach, Paula Sureda; Padmanabhan, Arjun; Di Cunto, Roberto; Notaro, Simone; Santeularia, Manel Llado; Boerries, Melanie; Dell'Anno, Margherita; Nusco, Edoardo; Padula, Agnese; Nutarelli, Sofia; Cornu, Tatjana I; Sorrentino, Nicolina Cristina; Piccolo, Pasquale; Trapani, Ivana; Cathomen, Toni; Auricchio, Alberto
A new age of precision gene therapy 1.8 Articolo in rassegna (review) 2024 Schambach, A.; Buchholz, C. J.; Torres-Ruiz, R.; Cichutek, K.; Morgan, M.; Trapani, I.; Buning, H.
The Opportunities and Challenges of Gene Therapy for Treatment of Inherited Forms of Vision and Hearing Loss 1.8 Articolo in rassegna (review) 2023 Simons, E. J.; Trapani, I.
Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina 1.1 Articolo in rivista 2021 Tornabene, P.; Trapani, I.; Centrulo, M.; Marrocco, E.; Minopoli, R.; Lupo, M.; Iodice, C.; Gesualdo, C.; Simonelli, F.; Surace, E. M.; Auricchio, A.
Large gene delivery to the retina with AAV vectors: are we there yet? 1.1 Articolo in rivista 2021 Trapani, I.; Tornabene, P.; Auricchio, A.
Can Adeno-Associated Viral Vectors Deliver Effectively Large Genes? 1.2 Recensione in rivista 2020 Tornabene, P; Trapani, I
Light-responsive microRNA miR-211 targets Ezrin to modulate lysosomal biogenesis and retinal cell clearance 1.1 Articolo in rivista 2020 Naso, Federica; Intartaglia, Daniela; Falanga, Danila; Soldati, Chiara; Polishchuk, Elena; Giamundo, Giuliana; Tiberi, Paola; Marrocco, Elena; Scudieri, Paolo; Di Malta, Chiara; Trapani, Ivana; Nusco, Edoardo; Salierno, Francesco Giuseppe; Surace, Enrico Maria; Galietta, Luis Jv; Banfi, Sandro; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Medina, Diego Luis; Conte, Ivan
Adeno-associated viral vectors as a tool for large gene delivery to the retina 1.2 Recensione in rivista 2019 Trapani, I.
Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina 1.1 Articolo in rivista 2019 Tornabene, Patrizia; Trapani, I.; Minopoli, R.; Centrulo, M.; Lupo, M.; De Simone, S.; Tiberi, Mario; Dell'Aquila, F.; Marrocco, E.; Iodice, C.; Iuliano, A.; Gesualdo, C.; Rossi, S.; Giaquinto, L.; Albert, S.; Hoyng, C. B.; Polishchuk, E.; Cremers, F. P. M.; Surace, E. M.; Simonelli, F.; De Matteis, M. A.; Polishchuk, R.; Auricchio, A.
Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench 1.1 Articolo in rivista 2019 Trapani, Ivana; Auricchio, Alberto
Dual AAV vectors for stargardt disease 2.1 Contributo in volume (Capitolo o Saggio) 2018 Trapani, I.
Seeing the Light after 25 Years of Retinal Gene Therapy 1.1 Articolo in rivista 2018 Trapani, Ivana; Auricchio, Alberto
Treatment of bone growth disorders 6.1 Brevetto 2016 Settembre, Carmine; Cinque, Laura; Bartolomeo, Rosa; Auricchio, Alberto; Trapani, Ivana; Toriello, Elisabetta
Multiple vector system and uses thereof. 6.1 Brevetto 2015 Colella, P; Auricchio, A; Trapani, I
Gene Therapy of ABCA4-Associated Diseases. 1.1 Articolo in rivista 2015 Auricchio, Alberto; Trapani, I; Allikmets, R.
Gene therapy of inherited retinal degenerations: prospects and challenges. 1.1 Articolo in rivista 2015 Trapani, I; Banfi, S; Simonelli, F; Surace, Enrico Maria; Auricchio, Alberto
Improved dual AAV vectors with reduced expression of truncated proteins are safe and effective in the retina of a mouse model of Stargardt disease 1.1 Articolo in rivista 2015 Trapani, Ivana; Toriello, Elisabetta; de Simone, Sonia; Colella, Pasqualina; Iodice, Carolina; Polishchuk, Elena V; Sommella, Andrea; Colecchi, Linda; Rossi, Settimio; Simonelli, Francesca; Giunti, Massimo; Bacci, Maria L; Polishchuk, Roman S; Auricchio, Alberto
Vector platforms for gene therapy of inherited retinopathies. 1.1 Articolo in rivista 2014 Trapani, I; Puppo, A; Auricchio, Alberto
Efficient gene delivery to the cone-enriched pig retina by dual AAV vectors. 1.1 Articolo in rivista 2014 Colella, P; Trapani, I; Cesi, G; Sommella, A; Manfredi, A; Puppo, A; Iodice, C; Rossi, S; Simonelli, F; Giunti, M; Bacci, Ml; Auricchio, Alberto
Effective delivery of large genes to the retina by dual AAV vectors. 1.1 Articolo in rivista 2013 Trapani, I; Colella, P; Sommella, A; Iodice, C; Cesi, G; De Simone, S; Marrocco, E; Rossi, S; Giunti, M; Palfi, A; Jane Farrar, G; Polishchuk, R; Auricchio, Alberto
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