Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial / Maguire, Am; High, Ka; Auricchio, Alberto; Wright, Jf; Pierce, Ea; Testa, F; Mingozzi, F; Bennicelli, Jl; Ying, Gs; Rossi, S; Fulton, A; Marshall, Ka; Banfi, S; Chung, Dc; Morgan, Ji; Hauck, B; Zelenaia, O; Zhu, X; Raffini, L; Coppieters, F; De Baere, E; Shindler, Ks; Volpe, Nj; Surace, Enrico Maria; Acerra, C; Lyubarsky, A; Redmond, Tm; Stone, E; Sun, J; Mcdonnell, Jw; Leroy, Bp; Simonelli, F; Bennett, J.. - In: THE LANCET. - ISSN 0140-6736. - 374:(2009). [10.1016/S0140-6736(09)61836-5]

Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial.

AURICCHIO, ALBERTO;SURACE, Enrico Maria;
2009

2009
Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial / Maguire, Am; High, Ka; Auricchio, Alberto; Wright, Jf; Pierce, Ea; Testa, F; Mingozzi, F; Bennicelli, Jl; Ying, Gs; Rossi, S; Fulton, A; Marshall, Ka; Banfi, S; Chung, Dc; Morgan, Ji; Hauck, B; Zelenaia, O; Zhu, X; Raffini, L; Coppieters, F; De Baere, E; Shindler, Ks; Volpe, Nj; Surace, Enrico Maria; Acerra, C; Lyubarsky, A; Redmond, Tm; Stone, E; Sun, J; Mcdonnell, Jw; Leroy, Bp; Simonelli, F; Bennett, J.. - In: THE LANCET. - ISSN 0140-6736. - 374:(2009). [10.1016/S0140-6736(09)61836-5]
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