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Efficacy, pharmacokinetics, and safety in the mouse and primate retina of dual AAV vectors for Usher syndrome type 1B 1.1 Articolo in rivista 2023 Ferla, R.; Dell'Aquila, F.; Doria, M.; Ferraiuolo, M.; Noto, A.; Grazioli, F.; Ammendola, V.; Testa, F.; Melillo, P.; Iodice, C.; Risca, G.; Tedesco, N.; le Brun, P. R.; Surace, E. M.; Simonelli, F.; Galimberti, S.; Valsecchi, M. G.; Marteau, J. -B.; Veron, P.; Colloca, S.; Auricchio, A.
Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver 1.1 Articolo in rivista 2022 Tornabene, P.; Ferla, R.; Llado-Santaeularia, M.; Centrulo, M.; Dell'Anno, M.; Esposito, F.; Marrocco, E.; Pone, E.; Minopoli, R.; Iodice, C.; Nusco, E.; Rossi, S.; Lyubenova, H.; Manfredi, A.; Di Filippo, L.; Iuliano, A.; Torella, A.; Piluso, G.; Musacchia, F.; Surace, E. M.; Cacchiarelli, D.; Nigro, V.; Auricchio, A.
miR-181a/b downregulation: a mutation-independent therapeutic approach for inherited retinal diseases 1.1 Articolo in rivista 2022 Carrella, Sabrina; Di Guida, Martina; Brillante, Simona; Piccolo, Davide; Ciampi, Ludovica; Guadagnino, Irene; Garcia Piqueras, Jorge; Pizzo, Mariateresa; Marrocco, Elena; Molinari, Marta; Petrogiannakis, Georgios; Barbato, Sara; Ezhova, Yulia; Auricchio, Alberto; Franco, Brunella; De Leonibus, Elvira; Surace, Enrico Maria; Indrieri, Alessia; Banfi, Sandro
Allele-specific editing ameliorates dominant retinitis pigmentosa in a transgenic mouse model 1.1 Articolo in rivista 2021 Patrizi, C.; Llado, M.; Benati, D.; Iodice, C.; Marrocco, E.; Guarascio, R.; Surace, E. M.; Cheetham, M. E.; Auricchio, A.; Recchia, A.
Challenging safety and efficacy of retinal gene therapies by retinogenesis 1.1 Articolo in rivista 2021 Marrocco, E.; Maritato, R.; Botta, S.; Esposito, M.; Surace, E. M.
Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina 1.1 Articolo in rivista 2021 Tornabene, P.; Trapani, I.; Centrulo, M.; Marrocco, E.; Minopoli, R.; Lupo, M.; Iodice, C.; Gesualdo, C.; Simonelli, F.; Surace, E. M.; Auricchio, A.
Gene replacement therapy provides benefit in an adult mouse model of Leigh syndrome 1.1 Articolo in rivista 2020 Reynaud-Dulaurier, Robin; Benegiamo, Giorgia; Marrocco, Elena; Al-Tannir, Racha; Surace, Enrico Maria; Auwerx, Johan; Decressac, Michael
Light-responsive microRNA miR-211 targets Ezrin to modulate lysosomal biogenesis and retinal cell clearance 1.1 Articolo in rivista 2020 Naso, Federica; Intartaglia, Daniela; Falanga, Danila; Soldati, Chiara; Polishchuk, Elena; Giamundo, Giuliana; Tiberi, Paola; Marrocco, Elena; Scudieri, Paolo; Di Malta, Chiara; Trapani, Ivana; Nusco, Edoardo; Salierno, Francesco Giuseppe; Surace, Enrico Maria; Galietta, Luis Jv; Banfi, Sandro; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Medina, Diego Luis; Conte, Ivan
AAV-miR-204 Protects from Retinal Degeneration by Attenuation of Microglia Activation and Photoreceptor Cell Death 1.1 Articolo in rivista 2020 Karali, M.; Guadagnino, I.; Marrocco, E.; De Cegli, R.; Carissimo, A.; Pizzo, M.; Casarosa, S.; Conte, I.; Surace, E. M.; Banfi, S.
miR-181a/b downregulation exerts a protective action on mitochondrial disease models 1.1 Articolo in rivista 2019 Indrieri, Alessia; Carrella, Sabrina; Romano, Alessia; Spaziano, Alessandra; Marrocco, Elena; Fernandez-Vizarra, Erika; Barbato, Sara; Pizzo, Mariateresa; Ezhova, Yulia; Golia, Francesca M; Ciampi, Ludovica; Tammaro, Roberta; Henao-Mejia, Jorge; Williams, Adam; Flavell, Richard A; De Leonibus, Elvira; Zeviani, Massimo; Surace, Enrico M; Banfi, Sandro; Franco, Brunella
Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina 1.1 Articolo in rivista 2019 Tornabene, Patrizia; Trapani, I.; Minopoli, R.; Centrulo, M.; Lupo, M.; De Simone, S.; Tiberi, Mario; Dell'Aquila, F.; Marrocco, E.; Iodice, C.; Iuliano, A.; Gesualdo, C.; Rossi, S.; Giaquinto, L.; Albert, S.; Hoyng, C. B.; Polishchuk, E.; Cremers, F. P. M.; Surace, E. M.; Simonelli, F.; De Matteis, M. A.; Polishchuk, R.; Auricchio, A.
ECTOPICALLY EXPRESSED TRANSCRIPTION FACTORS AND USES THEREOF 6.1 Brevetto 2018 Surace, Enrico Maria
Targeting and silencing of rhodopsin by ectopic expression of the transcription factor KLF15 1.1 Articolo in rivista 2017 Botta, Salvatore; de Prisco, Nicola; Marrocco, Elena; Renda, Mario; Sofia, Martina; Curion, Fabiola; Bacci, Maria Laura; Ventrella, Domenico; Wilson, Cathal; Gesualdo, Carlo; Rossi, Settimio; Simonelli, Francesca; Surace, Enrico Maria
The centrosomal OFD1 protein interacts with the translation machinery and regulates the synthesis of specific targets. 1.1 Articolo in rivista 2017 Iaconis, Daniela; Monti, Maria; Renda, M.; van Koppen, A.; Tammaro, R.; Chiaravalli, M.; Cozzolino, Flora; Pignata, P.; Crina, C.; Pucci, Pietro; Boletta, A.; Belcastro, V.; Giles, R. H.; Surace, Enrico Maria; Gallo, S.; Pende, M.; Franco, Brunella
Erratum: The ocular albinism type 1 protein, an intracellular G protein-coupled receptor, regulates melanosome transport in pigment cells (Human molecular genetics (2008) 17 22 (3487-3501)) 1.7 Commento, erratum, replica e simili 2017 Palmisano, I.; Bagnato, P.; Palmigiano, A.; Innamorati, G.; Rotondo, G.; Altimare, D.; Venturi, C.; Sviderskaya, E. V.; Piccirillo, R.; Coppola, M.; Marigo, V.; Incerti, B.; Ballabio, A.; Surace, E. M.; Tacchetti, C.; Bennett, D. C.; Schiaffino, M. V.
MiR-211 is essential for adult cone photoreceptor maintenance and visual function 1.1 Articolo in rivista 2017 Barbato, Sara; Marrocco, Elena; Intartaglia, Daniela; Pizzo, Mariateresa; Asteriti, Sabrina; Naso, Federica; Falanga, Danila; Bhat, Rajeshwari S.; Meola, Nicola; Carissimo, Annamaria; Karali, Marianthi; Prosser, Haydn M.; Cangiano, Lorenzo; Surace, Enrico Maria; Banfi, Sandro; Conte, Ivan; Conte, Ivan
Activation of Melanocortin Receptors MC1 and MC5 Attenuates Retinal Damage in Experimental Diabetic Retinopathy 1.1 Articolo in rivista 2016 Rossi, S; Maisto, R; Gesualdo, C; Trotta, Mc; Ferraraccio, F; Kaneva, Mk; Getting, Sj; Surace, Enrico Maria; Testa, F; Simonelli, F; Grieco, Paolo; Merlino, Francesco; Perretti, M; D'Amico, M; Di Filippo, C. 2.
Rhodopsin targeted transcriptional silencing by DNA-binding 1.1 Articolo in rivista 2016 Botta, Salvatore; Marrocco, Elena; de Prisco, Nicola; Curion, Fabiola; Renda, Mario; Sofia, Martina; Lupo, Mariangela; Carissimo, Annamaria; Bacci, Maria Laura; Gesualdo, Carlo; Rossi, Settimio; Simonelli, Francesca; Surace, Enrico Maria
A comprehensive map of CNS transduction by eight recombinant adeno-associated virus serotypes upon cerebrospinal fluid administration in pigs 1.1 Articolo in rivista 2016 Sorrentino, Nicolina Cristina; Maffia, Veronica; Strollo, Sandra; Cacace, Vincenzo; Romagnoli, Noemi; Manfredi, Anna; Ventrella, Domenico; Dondi, Francesco; Barone, Francesca; Giunti, Massimo; Graham, Anne Renee; Huang, Yan; Kalled, Susan L; Auricchio, Alberto; Bacci, Maria Laura; Surace, Enrico Maria; Fraldi, Alessandro
Corrigendum to: Sulfatase modifying factor 1 trafficking through the cells: from endoplasmic reticulum to the endoplasmic reticulum (The EMBO Journal, (2007), 26, 10, (2443-2453), 10.1038/sj.emboj.7601695) 1.7 Commento, erratum, replica e simili 2016 Zito, Ester; Buono, Mario; Pepe, Stefano; Settembre, Carmine; Annunziata, Ida; Surace, Enrico Maria; Dierks, Thomas; Monti, Maria; Cozzolino, Marianna; Pucci, Piero; Ballabio, Andrea; Cosma, Maria Pia
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