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Liver-Directed Adeno-Associated Virus–Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI 1.1 Articolo in rivista 2022 BRUNETTI PIERRI, Nicola; 1 2, M. D.; Ferla, Rita; h. D. 1., P; 2, ; Ginocchio, virginia maria; D., M.; h. D. 1., P; 2, ; Rossi, Alessandro; D., M.; h. D. 2., P; Fecarotta, Simona; D., M.; h. D. 3., P; Romano, Roberta; D. 2., M.; Parenti, Giancarlo; 1 2, M. D.; Yildiz, Yilmaz; D., M.; h. D. 4., P; Zancan, Stefano; Sc. 5., M.; Pecorella, Valentina; Sc. 1., M.; Dell’Anno, Margherita; Sc. 1., M.; 2, ; Graziano, Mafalda; Sc. 1., M.; Alliegro, Marialuisa; Sc. 1., M.; Andria, Generoso; D. 2., M.; Santamaria, Francesca; D. 2., M.; Brunetti-Pierri, Raffaella; D., M.; h. D. 6., P; Simonelli, Francesca; D. 6., M.; Nigro, Vincenzo; 1 7, M. D.; Vargas, Maria; D. 8., M.; Servillo, Giuseppe; D. 8., M.; Borgia, Francesco; D. 9., M.; Soscia, Ernesto; 10, M. D.; Gargaro, Marco; 11, Ph. D.; Funghini, Silvia; 12, Ph. D.; Tedesco, Novella; 13, M. Sc.; 14, ; Romain Le Brun, Pierre; 13, M. Sc.; 14, ; Rupar, Charles A.; h. D., P; 15, F. C. C. M. G.; Prasad, Chitra; D. F. R. C. P., M.; 15, F. C. C. M. G.; O’Callaghan, Mar; D., M.; 16, Ph. D.; Mitchell, John J.; D., M.; 17, F. R. C. P.; 18, ; Danos, Olivier; 19, Ph. D.; Marteau, Jean-Brice; 20, Ph. D.; Galimberti, Stefania; 21, Ph. D.; Grazia Valsecchi, Maria; 21, Ph. D.; Veron, Philippe; 13, Ph. D.; 14, ; Mingozzi, Federico; 13, Ph. D.; Fallarino, Francesca; 11, Ph. D.; la Marca, Giancarlo; 12, Pharm. Sc.; 22, ; Serap Sivri, H.; D. 4., M.; Alberto Auricchio, And; D. 1., M.
Disease burden and management of Crigler-Najjar syndrome: Report of a world registry 1.1 Articolo in rivista 2022 Aronson, Sem J.; Junge, Norman; Trabelsi, Mediha; Kelmemi, Wided; Hubert, Aurelie; Brigatti, Karlla W.; Fox, Michael D.; de Knegt, Robert J.; Escher, Johanna C.; Ginocchio, Virginia M.; Iorio, Raffaele; Zhu, Yan; Özçay, Figen; Rahim, Fakher; El-Shabrawi, Mortada H. F.; Shteyer, Eyal; Di Giorgio, Angelo; D'Antiga, Lorenzo; Mingozzi, Federico; BRUNETTI PIERRI, Nicola; Strauss, Kevin A.; Labrune, Philippe; Mrad, Ridha; Baumann, Ulrich; Beuers, Ulrich; Bosma, Piter J.; Consortium, Curecn
Prevalence and Relevance of Pre-Existing Anti-Adeno-Associated Virus Immunity in the Context of Gene Therapy for Crigler-Najjar Syndrome 1.1 Articolo in rivista 2019 Aronson, S. J.; Veron, P.; Collaud, F.; Hubert, A.; Delahais, V.; Honnet, G.; De Knegt, R. J.; Junge, N.; Baumann, U.; Di Giorgio, A.; D'Antiga, L.; Ginocchio, virginia maria; Brunetti-Pierri, N.; Labrune, P.; Beuers, U.; Bosma, P. J.; Mingozzi, F.
Current Status on Clinical Development of Adeno-Associated Virus-Mediated Liver-Directed Gene Therapy for Inborn Errors of Metabolism 1.1 Articolo in rivista 2019 Ginocchio, V. M.; Ferla, R.; Auricchio, A.; Brunetti-Pierri, N.
New insights in the interpretation of array-CGH: Autism spectrum disorder and positive family history for intellectual disability predict the detection of pathogenic variants 1.1 Articolo in rivista 2016 Cappuccio, Gerarda; Vitiello, Francesco; Casertano, Alberto; Fontana, Paolo; Genesio, Rita; Bruzzese, Dario; Ginocchio, virginia maria; Mormile, Angela; Nitsch, Lucio; Andria, Generoso; Melis, Daniela
Progress toward improved therapies for inborn errors of metabolism 1.1 Articolo in rivista 2015 Ginocchio, virginia maria; BRUNETTI PIERRI, Nicola
Identification of two novel splice-site mutations in CHD7 gene in two patients with classical and atypical CHARGE syndrome phenotype 1.1 Articolo in rivista 2014 Cappuccio, G; Ginocchio, V M; Maffè, A; Ungari, S; Andria, G; Melis, D
Cardiac valve disease: an unreported feature in Ehlers Danlos syndrome arthrocalasia type? 1.1 Articolo in rivista 2012 Melis, Daniela; Cappuccio, Gerarda; Ginocchio, Virginia Maria; Minopoli, Giorgia; Valli, Maurizia; Corradi, Massimiliano; Andria, Generoso
Sindrome di Gorlin: possibilità di una diagnosi precoce in bambini con macrocrania ? 4.1 Articoli in Atti di convegno 2011 Ginocchio, virginia maria; Cappuccio, Gerarda; Minopoli, G.; Boemio, P.; Gagliardo, C.; Acampora, Elena; Piemontese, M. R.; Zelante, L.; DELLA CASA, Roberto; Andria, Generoso; Melis, Daniela
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