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Titolo Tipologia Data di pubblicazione Autore(i) File
Advances and Challenges in the Development of Gene Therapy Medicinal Products for Rare Diseases 1.8 Articolo in rassegna (review) 2023 Bueren, Juan A; Auricchio, Alberto
Efficacy, pharmacokinetics, and safety in the mouse and primate retina of dual AAV vectors for Usher syndrome type 1B 1.1 Articolo in rivista 2023 Ferla, R.; Dell'Aquila, F.; Doria, M.; Ferraiuolo, M.; Noto, A.; Grazioli, F.; Ammendola, V.; Testa, F.; Melillo, P.; Iodice, C.; Risca, G.; Tedesco, N.; le Brun, P. R.; Surace, E. M.; Simonelli, F.; Galimberti, S.; Valsecchi, M. G.; Marteau, J. -B.; Veron, P.; Colloca, S.; Auricchio, A.
Liver-directed gene therapy for ornithine aminotransferase deficiency 1.1 Articolo in rivista 2023 Boffa, Iolanda; Polishchuk, Elena; De Stefano, Lucia; Dell'Aquila, Fabio; Nusco, Edoardo; Marrocco, Elena; Audano, Matteo; Pedretti, Silvia; Caterino, Marianna; Bellezza, Ilaria; Ruoppolo, Margherita; Mitro, Nico; Cellini, Barbara; Auricchio, Alberto; Brunetti-Pierri, Nicola
Liver-Directed Adeno-Associated Virus–Mediated Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type VI 1.1 Articolo in rivista 2022 BRUNETTI PIERRI, Nicola; 1 2, M. D.; Ferla, Rita; h. D. 1., P; 2, ; Ginocchio, virginia maria; D., M.; h. D. 1., P; 2, ; Rossi, Alessandro; D., M.; h. D. 2., P; Fecarotta, Simona; D., M.; h. D. 3., P; Romano, Roberta; D. 2., M.; Parenti, Giancarlo; 1 2, M. D.; Yildiz, Yilmaz; D., M.; h. D. 4., P; Zancan, Stefano; Sc. 5., M.; Pecorella, Valentina; Sc. 1., M.; Dell’Anno, Margherita; Sc. 1., M.; 2, ; Graziano, Mafalda; Sc. 1., M.; Alliegro, Marialuisa; Sc. 1., M.; Andria, Generoso; D. 2., M.; Santamaria, Francesca; D. 2., M.; Brunetti-Pierri, Raffaella; D., M.; h. D. 6., P; Simonelli, Francesca; D. 6., M.; Nigro, Vincenzo; 1 7, M. D.; Vargas, Maria; D. 8., M.; Servillo, Giuseppe; D. 8., M.; Borgia, Francesco; D. 9., M.; Soscia, Ernesto; 10, M. D.; Gargaro, Marco; 11, Ph. D.; Funghini, Silvia; 12, Ph. D.; Tedesco, Novella; 13, M. Sc.; 14, ; Romain Le Brun, Pierre; 13, M. Sc.; 14, ; Rupar, Charles A.; h. D., P; 15, F. C. C. M. G.; Prasad, Chitra; D. F. R. C. P., M.; 15, F. C. C. M. G.; O’Callaghan, Mar; D., M.; 16, Ph. D.; Mitchell, John J.; D., M.; 17, F. R. C. P.; 18, ; Danos, Olivier; 19, Ph. D.; Marteau, Jean-Brice; 20, Ph. D.; Galimberti, Stefania; 21, Ph. D.; Grazia Valsecchi, Maria; 21, Ph. D.; Veron, Philippe; 13, Ph. D.; 14, ; Mingozzi, Federico; 13, Ph. D.; Fallarino, Francesca; 11, Ph. D.; la Marca, Giancarlo; 12, Pharm. Sc.; 22, ; Serap Sivri, H.; D. 4., M.; Alberto Auricchio, And; D. 1., M.
Full-length ATP7B reconstituted through protein trans-splicing corrects Wilson disease in mice 1.1 Articolo in rivista 2022 Padula, Agnese; Petruzzelli, Raffaella; Philbert, Sasha A; Church, Stephanie J; Esposito, Federica; Campione, Severo; Monti, Marcello; Capolongo, Filomena; Perna, Claudia; Nusco, Edoardo; Schmidt, Hartmut H; Auricchio, Alberto; Cooper, Garth J S; Polishchuk, Roman; Piccolo, Pasquale
Therapeutic homology-independent targeted integration in retina and liver 1.1 Articolo in rivista 2022 Tornabene, P.; Ferla, R.; Llado-Santaeularia, M.; Centrulo, M.; Dell'Anno, M.; Esposito, F.; Marrocco, E.; Pone, E.; Minopoli, R.; Iodice, C.; Nusco, E.; Rossi, S.; Lyubenova, H.; Manfredi, A.; Di Filippo, L.; Iuliano, A.; Torella, A.; Piluso, G.; Musacchia, F.; Surace, E. M.; Cacchiarelli, D.; Nigro, V.; Auricchio, A.
miR-181a/b downregulation: a mutation-independent therapeutic approach for inherited retinal diseases 1.1 Articolo in rivista 2022 Carrella, Sabrina; Di Guida, Martina; Brillante, Simona; Piccolo, Davide; Ciampi, Ludovica; Guadagnino, Irene; Garcia Piqueras, Jorge; Pizzo, Mariateresa; Marrocco, Elena; Molinari, Marta; Petrogiannakis, Georgios; Barbato, Sara; Ezhova, Yulia; Auricchio, Alberto; Franco, Brunella; De Leonibus, Elvira; Surace, Enrico Maria; Indrieri, Alessia; Banfi, Sandro
Liver gene therapy with intein-mediated F8 trans-splicing corrects mouse haemophilia A 1.1 Articolo in rivista 2022 Esposito, Federica; Lyubenova, Hristiana; Tornabene, Patrizia; Auricchio, Stefano; Iuliano, Antonella; Nusco, Edoardo; Merlin, Simone; Olgasi, Cristina; Manni, Giorgia; Gargaro, Marco; Fallarino, Francesca; Follenzi, Antonia; Auricchio, Alberto
Allele-specific editing ameliorates dominant retinitis pigmentosa in a transgenic mouse model 1.1 Articolo in rivista 2021 Patrizi, C.; Llado, M.; Benati, D.; Iodice, C.; Marrocco, E.; Guarascio, R.; Surace, E. M.; Cheetham, M. E.; Auricchio, A.; Recchia, A.
The European Society of Gene and Cell Therapy: A Nearly 30-Year Endeavor to Make Gene Therapy a Clinical Reality 1.2 Recensione in rivista 2021 Buning, H.; Wilson, E.; Bueren, J.; Schambach, A.; Auricchio, A.
Low incidence of hepatocellular carcinoma in mice and cats treated with systemic adeno-associated viral vectors 1.1 Articolo in rivista 2021 Ferla, R.; Alliegro, M.; Dell'Anno, M.; Nusco, E.; Cullen, J. M.; Smith, S. N.; Wolfsberg, T. G.; O'Donnell, P.; Wang, P.; Nguyen, A. -D.; Chandler, R. J.; Chen, Z.; Burgess, S. M.; Vite, C. H.; Haskins, M. E.; Venditti, C. P.; Auricchio, A.
Large gene delivery to the retina with AAV vectors: are we there yet? 1.1 Articolo in rivista 2021 Trapani, I.; Tornabene, P.; Auricchio, A.
Inclusion of a degron reduces levelsof undesired inteins after AAV-mediated proteintrans-splicing in the retina 1.1 Articolo in rivista 2021 Tornabene, P.; Trapani, I.; Centrulo, M.; Marrocco, E.; Minopoli, R.; Lupo, M.; Iodice, C.; Gesualdo, C.; Simonelli, F.; Surace, E. M.; Auricchio, A.
Single systemic transfer of a human gene associated with exceptional longevity halts the progression of atherosclerosis and inflammation in ApoE knockout mice through a CXCR4-mediated mechanism 1.1 Articolo in rivista 2020 Puca, Annibale Alessandro; Carrizzo, Albino; Spinelli, Chiara; Damato, Antonio; Ambrosio, Mariateresa; Villa, Francesco; Ferrario, Anna; Maciag, Anna; Fornai, Francesco; Lenzi, Paola; Valenti, Valentina; di Nonno, Flavio; Accarino, Giulio; Madonna, Michele; Forte, Maurizio; Calì, Gaetano; Baragetti, Andrea; Norata, Giuseppe Danilo; Catapano, Alberico Luigi; Cattaneo, Monica; Izzo, Raffaele; Trimarco, Valentina; Montella, Francesco; Versaci, Francesco; Auricchio, Alberto; Frati, Giacomo; Sciarretta, Sebastiano; Madeddu, Paolo; Ciaglia, Elena; Vecchione, Carmine; Izzo, Raffaele
Purification of recombinant adeno-associated virus 2 (RAAV2) by heparin column affinity chromatography 2.1 Contributo in volume (Capitolo o Saggio) 2020 Auricchio, A.; Sena-Esteves, M.; Gao, G.
The longevity-associated variant of BPIFB4 improves a CXCR4-mediated striatum–microglia crosstalk preventing disease progression in a mouse model of Huntington’s disease 1.1 Articolo in rivista 2020 Di Pardo, A.; Ciaglia, E.; Cattaneo, M.; Maciag, A.; Montella, F.; Lopardo, V.; Ferrario, A.; Villa, F.; Madonna, M.; Amico, E.; Carrizzo, A.; Damato, A.; Pepe, G.; Marracino, F.; Auricchio, A.; Vecchione, C.; Maglione, V.; Puca, A. A.
Light-responsive microRNA miR-211 targets Ezrin to modulate lysosomal biogenesis and retinal cell clearance 1.1 Articolo in rivista 2020 Naso, Federica; Intartaglia, Daniela; Falanga, Danila; Soldati, Chiara; Polishchuk, Elena; Giamundo, Giuliana; Tiberi, Paola; Marrocco, Elena; Scudieri, Paolo; Di Malta, Chiara; Trapani, Ivana; Nusco, Edoardo; Salierno, Francesco Giuseppe; Surace, Enrico Maria; Galietta, Luis Jv; Banfi, Sandro; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Medina, Diego Luis; Conte, Ivan
Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench 1.1 Articolo in rivista 2019 Trapani, Ivana; Auricchio, Alberto
Intein-mediated protein trans-splicing expands adeno-associated virus transfer capacity in the retina 1.1 Articolo in rivista 2019 Tornabene, Patrizia; Trapani, I.; Minopoli, R.; Centrulo, M.; Lupo, M.; De Simone, S.; Tiberi, Mario; Dell'Aquila, F.; Marrocco, E.; Iodice, C.; Iuliano, A.; Gesualdo, C.; Rossi, S.; Giaquinto, L.; Albert, S.; Hoyng, C. B.; Polishchuk, E.; Cremers, F. P. M.; Surace, E. M.; Simonelli, F.; De Matteis, M. A.; Polishchuk, R.; Auricchio, A.
Author Correction: A rare genetic variant of BPIFB4 predisposes to high blood pressure via impairment of nitric oxide signaling (Scientific Reports, (2017), 7, 1, (9706), 10.1038/s41598-017-10341-x) 1.7 Commento, erratum, replica e simili 2019 Vecchione, C.; Villa, F.; Carrizzo, A.; Spinelli, C. C.; Damato, A.; Ambrosio, M.; Ferrario, A.; Madonna, Martina; Uccellatore, A.; Lupini, S.; Maciag, A.; Ryskalin, L.; Milanesi, L.; Frati, G.; Sciarretta, S.; Bellazzi, Riccardo; Genovese, S.; Ceriello, A.; Auricchio, A.; Malovini, A.; Puca, A. A.
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